FDA, Cabaletta’nın miyozit tedavisine yetim statüsü verdi
PHILADELPHIA – Cabaletta Bio, Inc., klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi. (NASDAQ:CABA), yaygın olarak miyozit olarak bilinen idiyopatik inflamatuar miyopatileri (IIM) hedef alan CABA-201 araştırma terapisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA) Yetim İlaç Tanımını almıştır. Bu tanıma, Amerika Birleşik Devletleri’nde 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklara yönelik tedavilere verilmektedir ve potansiyel olarak Cabaletta’ya onaydan sonraki yedi yıl boyunca vergi kredileri, feragat edilen fiyatlar ve özel pazarlama hakları gibi avantajlar sağlayacaktır.
CABA-201, miyozit gibi otoimmün hastalıkların patogenezinde yer alan B hücrelerini tüketmek için tasarlanmış, 4-1BB içeren, tamamen insan CD19-CAR T hücresi terapisidir. Bir faz 1/2 açık etiketli çalışma olan RESET-Myositis™ çalışması, şu anda dermatomiyozit ve immün aracılı nekrotizan miyopati dahil olmak üzere aktif miyozitli hastalarda CABA-201’i değerlendirmektedir. Yaşları 18 ile 65 arasında değişen katılımcılar, standart bir ön koşullandırma rejiminin ardından tek seferlik bir tedavi infüzyonu alıyor.
FDA’nın Yetim İlaç Tanımı, ciddi sakatlığa neden olabilen ve hayatı tehdit edebilen bir durum olan miyozitin tedavisinde karşılanmayan ihtiyacı vurgulamaktadır. Mevcut tedavilerin sınırlı etkinlik sunması ve hastaların önemli bir kısmının yeterli yanıt vermemesi, daha etkili tedavilere olan ihtiyacı vurgulamaktadır. CABA-201, bağışıklık sistemini sıfırlayarak hastalarda kalıcı remisyona neden olmayı ve potansiyel olarak herhangi bir tedavi olmaksızın iyileşmeye olanak sağlamayı amaçlıyor.
Cabaletta Bio, potansiyel olarak iyileştirici bir tedavi seçeneği sunmak amacıyla çeşitli otoimmün hastalıklarda çok sayıda Faz 1/2 klinik çalışma yürütüyor. Şirketin otoimmün hastalık tedavisine yaklaşımı, derin ve kalıcı yanıtlar sağlayabilecek tasarlanmış T hücresi tedavileri geliştirmeyi amaçlayan daha geniş CARTA stratejisinin bir modülüdür.
InvestingPro İçgörüleri
Cabaletta Bio, Inc. (CABA), CABA-201 tedavisi için FDA’nın Yetim İlaç Tanımını kutluyor; şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı, yatırımcılara ek bağlam sağlıyor. 881,84 milyon dolarlık piyasa değeriyle CABA’nın bilançosunda borçtan çok nakit var ve bu da bir dereceye kadar finansal istikrarın göstergesi. Ancak şirketin F/K oranı -12,19 olup bu durum şirketin şu anda kârlı olmadığını göstermektedir; Bu, şirketin bu yıl kârlı olacağına dair bahse girmeyen analistler tarafından da dile getirilen bir görüş.
InvestingPro Tips, EFOR hisselerinin geçen hafta önemli bir düşüşle önemli bir dalgalanma yaşadığını ancak son üç ay, altı ay ve hatta son beş yıl da dahil olmak üzere daha uzun dönemlerde güçlü getiriler sergilediğini vurguluyor. Bu durum kısa vadeli dalgalanmalara rağmen uzun vadede dirençli bir büyüme potansiyeline işaret ediyor olabilir. Ayrıca iki analist gelecek dönem kazançlarını yukarı yönlü revize etti; bu da şirketin gelecekteki performansına olan güvenin arttığına işaret ediyor olabilir.
CABA’yı daha derinlemesine anlamak ve şu anda bir düzineden fazla olan InvestingPro İpuçlarını keşfetmek için InvestingPro+’a abone olmayı düşünün. InvestingPro aboneliği şu anda %50’ye varan indirimlerle özel bir Yeni Yıl indiriminde. SFY24Kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğine %10 ek indirim SFY2411 yıllık InvestingPro+ aboneliğinizde ek %10 indirim elde etmek ve güçlü yatırım analizi ve bilgilerinin kilidini açmak için kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
